• Programmes de recherche financés par ELA France en 2000

A la suite de l'appel d'offres 2000, douze programmes de recherche ont été retenus par le Conseil scientifique d'ELA et ont pu être financés grâce à l'argent de nos généreux donateurs que nous remerçions pour leur confiance et leur fidélité.

ASPECTS GENETIQUES ET MOLECULAIRES

1. Thérapie pharmacologique de l'ALD : analyse fonctionnelle du promoteur du gène ALDR.

2. Thérapie pharmacologique de l'X-ALD : impact de drogues et hormones sur l'expression du gène ALDR.

3. Cartographie et clonage d'un gène de leucodystrophie sans cause en 11q14.3.

4. Rôle du gène ALDR comme modificateur et cible thérapeutique dans l'ALD.

5. Identification par transgénèse ciblée de séquences régulatrices dans l'intron 1 du gène PLP.

6. Recherche de nouveaux sites du gène PLP impliqués dans les leucodystrophies.

7. Implication du gène de la protéine basique de la myéline (MBP) dans les leucodystrophies de cause indéterminée.

ASPECTS GENETIQUES ET MOLECULAIRES & MECANISMES PHYSIOPATHOLOGIQUES

8. Rôle de la Sema 3a / collapsine et des CRMP dans la myélinisation, la démyélinisation et la remyélinisation.

MECANISMES PHYSIOPATHOLOGIQUES

9. Etude in vitro et in vivo des fonctions des protéines ALD et ALDR.

APPROCHES THERAPEUTIQUES

10. Obtention de cellules précurseurs du SNC de M. fascicularis, primate non humain, pour l'étude des thérapies cellulaires et géniques destinées au traitement des leucodystrophies.

11. Thérapie génique de l'ALD : développement de vecteurs lentiviraux pour l'introduction du gène ALD ex vivo dans les cellules souches hématopoïétiques et in vivo dans le SNC.

ETUDES EPIDEMIOLOGIQUES ET SOCIOLOGIQUES

12. Mise en place d'un réseau d'étude épidémiologique des leucodystrophies.