En
cours |
AMN
|
Hôpital Saint-Vincent de Paul
Paris, France |
Analyse des données en cours ;
essai terminé
|
5 ans |
II/III |
Hommes ou femmes atteints d'AMN sans atteinte motrice majeure |
69 |
Rilutek |
MLD
|
Zymenex - Copenhague Danemark |
2ème semestre 2007 |
6 mois |
I |
Patients atteints de forme infantile sans atteinte neurologique majeure |
12 |
Injection de l'enzyme déficiente |
ALD
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Hôpital Saint-Vincent de Paul
Paris, France
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Fin 2006 ;
essai en cours
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- |
I/II |
Candidats à la greffe sans donneur |
5 |
Autogreffe de moelle osseuse génétiquement corrigée |
A
venir
|
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Hôpital Saint-Vincent de Paul
Paris, France
|
Demande en cours à l'AFSSAPS ;
début prévu 2008
|
12 mois |
II |
Pas de critère d’exclusion en terme de gravité de la maladie |
20 |
Lithium et Triacétine |
MLD |
San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy Milan, Italie |
Courant 2008/2009 |
- |
I/II |
Candidats à la greffe sans donneur |
- |
Autogreffe de moëlle osseuse génétiquement corrigée |
