Avril 2006
Premier essai clinique d’enzymothérapie de remplacement avec l’ASA pour les patients atteints de leucodystrophie métachromatique
Le premier essai clinique chez des patients atteints de leucodystrophie métachromatique doit être réalisé dans une unité spécialisée dans les essais cliniques de phase I à Copenhague au Danemark sous la supervision d’un Comité Directeur International et d’une équipe locale d’experts cliniciens. Actuellement, le Comité Directeur International comprend des experts cliniciens, statisticiens et de laboratoires originaires de France, du Royaume-Uni, d’Allemagne, du Danemark et des Etats-Unis.
Un protocole est actuellement développé par le Comité Directeur pour une étude clinique ouverte d’innocuité/tolérabilité de phase I/II et une étude ouverte complémentaire spécifiant les dosages, les critères d’évaluations et les critères d’inclusion/exclusion.
La population de l’étude sera composée de patients avec un diagnostic confirmé de MLD de forme infantile tardive. Les critères de sévérité comprendront une déficience de la vitesse de conduction nerveuse établie au moment de l’entrée dans l’étude, à l’exclusion des formes les plus sévères de la maladie.
Hormis des évaluations d’innocuité, l’étude comprendra des évaluations de la vitesse de conduction nerveuse, des biopsies de nerfs, des IRM et des tests biochimiques, neurologiques et de la fonction motrice.
Tous les patients qui seront inclus dès le départ dans l’étude d’innocuité/tolérabilité de phase I/II continueront à être traités lors de la phase d’extension de protocole.
L’administration doit approuver le protocole définitif à la fin de l’été et l’essai doit démarrer à l’automne 2006.
Une procédure de localisation des patients a été entamée. Les familles et leur médecin référent qui souhaiteraient en savoir plus sur l’essai prévu sont invités à contacter :
Pr. Patrick Aubourg au Centre De Référence des Leucodystrophies
Hôpital Saint Vincent de Paul à Paris
tel : 01.40.48.80.74