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mars 2008

Zymenex obtient l’autorisation des autorités sanitaires américaines
pour l’essai Metazym

Zymenex a reçu l’autorisation de la FDA (Food and Drug Administration), autorité sanitaire américaine, pour mener un essai thérapeutique sur l’enzyme de substitution Metazym dans la leucodystrophie métachromatique aux Etats-Unis.

Dix patients souffrant d’une leucodystrophie métachromatique de type infantile tardive participeront à cet essai thérapeutique de phase 2 sous la responsabilité du Dr. Maria Escolar de l’Université de Caroline du Nord, Chapel Hill (NC) aux Etats-Unis. Le recrutement des patients ne débutera que lorsque les critères d’inclusion et d’exclusion des patients pour cet essai seront définis.

L’approbation de l’essai Metazym par la FDA représente la première étape obligatoire avant le démarrage de l’essai. La deuxième étape consiste en l’examen du protocole clinique de l’essai par le Comité d’Ethique de l’Université de Caroline du Nord. Pour finir, les responsabilités administratives et logistiques liées à l’essai devront être négociées entre l’Université de Caroline du Nord et Zymenex. La durée de ces deux dernières étapes étant estimées au moins à 6 mois, il est vraisemblable que l’essai démarre l’automne 2008.

En février 2008, une étude sur l’histoire naturelle de la leucodystrophie métachromatique, c’est-à-dire l’étude de l’évolution de la maladie dans le temps, a également été approuvée par la FDA et le Comité d’Ethique de l’Université de Caroline du Nord. Les patients atteints de leucodystrophie métachromatique infantile tardive, au nombre de 10 (en cours de recrutement), ne recevront pas Metazym. Les données issues de cette étude, menée également par le Dr. Escolar avec l’aide de Zymenex, serviront de référence et de comparaison pour juger de l’efficacité de Metazym chez les patients traités.

En Europe, Metazym fait l’objet d’un essai thérapeutique depuis un an sous la responsabilité des Dr. Allan Lund et Christine Dali de l’hôpital Rigshospitalet de Copenhague au Danemark. Le président de Zymenex, Jens Fogh, et le Dr. Christine Dali seront présents au Colloque Familles / Chercheurs ELA à Sèvres, France les 29 & 30 Mars 2008 pour informer les patients et leurs familles sur les progrès de l’essai Metazym européen.